Nieuwe splice-switching strategie verhoogt expressie SYNGAP1-gen voor de ontwikkeling van de hersenen

[Eric]

Een nieuwe strategie genaamd "splice-switching" kan helpen bij het verhogen van de expressie van het SYNGAP1 gen, wat van belang is voor de ontwikkeling van de hersenen. Een verminderde expressie van SYNGAP1 is in verband gebracht met aandoeningen zoals autisme en intellectuele beperkingen.

De splice-switching strategie richt zich op het proces van splicing, waarbij delen van het genetische materiaal van een gen worden uitgesneden en samengevoegd om een functioneel mRNA-molecuul te creëren dat het eiwit produceert dat door het gen wordt gecodeerd. Door gebruik te maken van synthetische moleculen genaamd "antisense oligonucleotiden" kan de splice-switching strategie de splicing veranderen en zo de productie van functioneel mRNA verhogen.

In experimenten met muizen met een verminderde expressie van SYNGAP1, leidde het gebruik van antisense oligonucleotiden tot een verhoogde expressie van het gen en verbeterde symptomen zoals abnormale hersenactiviteit. Hoewel er nog veel werk moet worden gedaan voordat deze strategie kan worden gebruikt bij mensen, biedt het potentieel voor de behandeling van aandoeningen die verband houden met een verminderde SYNGAP1-expressie.

Bron: https://www.spectrumnews.org/news/splic ... xpression/