Er bestaan medicijnen die kunnen helpen bij bijkomende klachten rond autisme. Denk aan ernstige prikkelbaarheid, slaapproblemen, angst of ADHD-klachten. Maar een medicijn dat de kernkenmerken van autisme aantoonbaar verandert? Dat is er nog niet.
Juist daarom valt AST-001 op. Het middel werd onderzocht bij jonge kinderen met autisme en lijkt in een kleine vervolgstudie redelijk goed verdragen te worden. Bij veel kinderen die eerder positief reageerden, bleef de verbetering bovendien ongeveer behouden.
Onderzoek laat vooral zien dat verder onderzoek de moeite waard is. Niet dat er nu een nieuw autisme-medicijn klaarstaat.
Autisme genezen?
Autisme is geen ziekte, maar een andere manier van informatie verwerken, waarnemen en reageren. Tegelijk kunnen sommige kenmerken of bijkomende problemen iemand weldegelijk flink belemmeren, zeker in een wereld die is afgestemd op mensen die geen autisme hebben. Denk aan vastlopen in communicatie, overprikkeling, moeite met veranderingen. Angst en depressie zijn niet zelden bijkomende problemen (of het gevolg van).
Wat helpt iemand om minder vast te lopen en meer eigen regie te ervaren? Aan de ene kant wil haast niemand meer terug naar het idee dat neurodivergentie vooral “gecorrigeerd” moet worden. Aan de andere kant kunnen sommige mensen veel lijden onder specifieke klachten. Dan mag de deur naar behandeling niet principieel dicht.
AST-001 zit in dat spanningsveld. Het is een experimenteel geneesmiddel in siroopvorm, onderzocht bij kinderen met autisme. De centrale vraag: is het veilig genoeg bij langer gebruik, en blijft een eerder gezien effect overeind?
Wat is AST-001 eigenlijk?
AST-001 is een middel op basis van L-serine. Dat is een aminozuur. Aminozuren zijn bouwstenen van eiwitten, maar sommige spelen ook een rol in het zenuwstelsel.
Dat betekent niet dat “meer L-serine” automatisch beter is. Het brein is geen simpele smoothiebar waarin je wat extra schepjes toevoegt en klaar. Stoffen in het brein werken in netwerken. De dosis, vorm, timing en doelgroep doen ertoe.
Onderzoekers zien AST-001 als een mogelijke manier om de activiteit van bepaalde hersencellen te beïnvloeden. Vooral dopamine krijgt aandacht. Dopamine is bekend als stofje dat betrokken is bij motivatie, beloning en leren.
Bij autisme kijken onderzoekers onder meer naar sociale motivatie, prikkelverwerking en de balans tussen activerende en remmende signalen in het brein. AST-001 zou daar mogelijk invloed op hebben. Maar dat is nog geen bewijs dat het middel in het echte leven groot verschil maakt.
Het brein als mengpaneel
Een bruikbare metafoor is het mengpaneel in een studio. Sommige schuiven regelen volume, andere bas, hoge tonen of echo. Zet één schuif iets anders, en het hele geluidsbeeld kan veranderen.
Bij autisme lijkt het brein bij sommige mensen anders afgesteld. Niet fout, wel anders. Prikkels kunnen harder binnenkomen. Verandering kan meer energie kosten. Details kunnen juist scherper zichtbaar zijn. Sociale signalen kunnen minder vanzelf spreken, of juist veel te veel tegelijk vragen.
De gedachte achter middelen zoals AST-001 is dat je niet “autisme” behandelt alsof het één knop is, maar bepaalde biologische routes probeert te beïnvloeden. Bijvoorbeeld routes die te maken hebben met motivatie, aandacht, prikkelbalans of leerbaarheid.
Dat klinkt modern en veelbelovend. Toch moeten we hier nuchter blijven. Autisme wordt inmiddels gezien als een enorm divers, breed spectrum. Wat voor de één helpt, doet voor de ander niets. Eén middel voor mensen in het autismespectrum is daarom ongeveer even waarschijnlijk als één paar schoenen dat iedereen past.
Wat werd er precies onderzocht?
In het onderzoek waarop we dit artikel hebben gebaseerd deden 61 kinderen mee. Ze waren 2 tot 11 jaar oud en kwamen uit Zuid-Korea. Belangrijk: het ging niet om zomaar alle kinderen uit eerder onderzoek. Alleen kinderen die in een eerdere fase al als “responder” waren gezien, mochten meedoen.
Dat woord “responder” betekent: het kind had eerder een duidelijke verbetering laten zien volgens de gebruikte meetinstrumenten. Daarmee begint deze studie dus met een selectie van kinderen bij wie het middel vermoedelijk gunstig uitpakt.
De kinderen kregen daarna 52 weken lang AST-001. Een deel kreeg een lage dosis, een deel een hoge dosis. De dosis hing mede samen met wat zij in eerder onderzoek hadden gekregen. Er was in deze vervolgfase geen placebogroep meer.
Zonder placebogroep kun je echter minder goed zeggen waardoor een verandering komt. Door het middel? Door groei en ontwikkeling? Door begeleiding? Door verwachtingen van ouders en onderzoekers? Door toeval? Door het feit dat vooral eerdere positieve reageerders meededen?
Bij jonge kinderen is dat extra lastig. Een kind van vier kan in één jaar enorm veranderen. Niet omdat er een wondermiddel is gegeven, maar omdat een kinderbrein zich nu eenmaal snel ontwikkelt.
Wat kwam eruit?
Het belangrijkste positieve nieuws: AST-001 werd in deze groep over het algemeen goed verdragen. Ongeveer 41 procent van de deelnemers had een zogenoemd “treatment-emergent adverse event”. Dat klinkt ernstig, maar betekent simpelweg: een gezondheidsklacht die tijdens het onderzoek optrad. Zo’n klacht hoeft niet door het middel te komen.
De meest gemelde klacht was COVID-19. Dat zegt vooral iets over de periode waarin het onderzoek liep. Twee kinderen hadden klachten die mogelijk wél met het middel samenhingen: verminderde eetlust en darmontsteking. Beide werden als mild beschreven en herstelden.
Er waren ook ernstige medische gebeurtenissen. Volgens de onderzoekers hingen die niet samen met AST-001. Eén kind overleed na een ingeslikt vreemd voorwerp, een operatie en daarna septische shock. Dat is heftig om te lezen. De onderzoekers en beoordelaars zagen geen oorzakelijk verband met het middel. Toch hoort zo’n gebeurtenis eerlijk genoemd te worden, juist omdat veiligheid bij kinderen geen bijzaak is.
Wat effect betreft: de algemene ernstscore voor autisme daalde licht. Van gemiddeld 4,25 naar 4,10 op de gebruikte schaal. Dat is geen spectaculaire sprong. Interessanter is dat veel kinderen die eerder als verbeterd waren beoordeeld, die status vasthielden. Van de 48 kinderen die aan het einde van de eerdere fase responder waren, voldeden er 45 na 52 weken nog steeds aan die respondercriteria. Dat klinkt stevig. Maar door de onderzoeksopzet blijft het onzeker wat dit precies betekent.
Veiligheid is niet hetzelfde als werkzaamheid
De studie geeft vooral voorzichtig geruststellende informatie over veiligheid bij langer gebruik. In deze kleine groep kwamen weinig bijwerkingen naar voren die aan AST-001 werden gekoppeld.
Een middel kan veilig zijn en toch weinig doen. Een ander middel kan effect hebben maar te veel bijwerkingen geven. Het ideale middel doet iets wat voor de persoon zelf belangrijk is, met zo min mogelijk nadelen. Daarvoor heb je onderzoek nodig dat niet alleen meet of een score verandert, maar ook wat dat betekent in het dagelijks leven.
Kon het kind beter slapen? Minder snel vastlopen? Meer communiceren op een manier die bij het kind past? Minder overprikkeld raken? Meer plezier ervaren? Minder stress in het gezin? Dat soort vragen zijn voor veel mensen minstens zo belangrijk als een score op een klinische schaal.
Hier wringt het. De gebruikte CGI-schaal is een globale beoordeling door een clinicus. Die kan nuttig zijn, maar blijft grof. Het is een soort eindcijfer voor “algemene indruk”. Handig voor overzicht, maar niet heel precies. Het zegt weinig over wat er in de keuken, klas, speeltuin of slaapkamer daadwerkelijk veranderde.
Waarom dit nog geen doorbraak is
Er zijn meerdere redenen om voorzichtig te blijven. Allereerst was de groep klein. 61 kinderen is niet niks voor een intensief onderzoek, maar nog veel te weinig om grote conclusies te trekken. Zeker niet over een brede en diverse groep als mensen met autisme.
Ten tweede deden alleen kinderen mee. De gemiddelde leeftijd was ruim zes jaar. Over volwassenen met autisme zegt dit onderzoek dus vrijwel niets.
Ten derde had een groot deel van de deelnemers ook een verstandelijke beperking. Dat maakt de groep niet minder belangrijk, integendeel. Maar het betekent wel dat de uitkomsten niet zomaar gelden voor bijvoorbeeld volwassenen met autisme in combinatie met MBO-, HBO- of universitair werk- en denkniveau.
Ten vierde was er geen placebogroep in de vervolgstudie. Daardoor kun je niet goed uitsluiten dat verwachtingen meespeelden.
Ten vijfde was de studie niet echt een doorsnee praktijksituatie. Bepaalde medicatie was niet toegestaan. Denk aan antipsychotica, stimulantia, antidepressiva en andere middelen die in de echte wereld juist regelmatig voorkomen. In deze studie had ongeveer een vijfde van de kinderen ook ADHD, maar het onderzoek was niet specifiek opgezet om te kijken wat AST-001 doet bij de combinatie autisme en ADHD.
Tot slot: de financiering kwam van Astrogen, het bedrijf achter AST-001. Eén auteur werkte bij Astrogen en heeft een patent rond het onderzochte middel. Dat betekent niet dat de uitkomsten onbetrouwbaar zijn. Maar het betekent wel dat onafhankelijke herhaling extra belangrijk is. Bij onderzoek naar een mogelijk nieuw geneesmiddel moet je niet alleen kijken naar de uitkomst, maar ook naar wie er belang heeft bij die uitkomst.
Volwassenen met autisme
Voor volwassenen is de praktische boodschap simpel: dit onderzoek is interessant, maar geen reden om zelf te gaan experimenteren met L-serine of andere supplementen.
Dat geldt extra voor mensen die al medicatie gebruiken. Veel neurodivergente volwassenen gebruiken bijvoorbeeld antidepressiva, ADHD-medicatie, slaapmedicatie of middelen tegen angst en prikkelbaarheid. Combinaties kunnen onverwachte effecten geven. Ook “natuurlijke” middelen kunnen bijwerkingen hebben. Natuurlijk is mooi bij boswandelingen, maar niet automatisch veilig in je bloedbaan.
Toch is dit onderzoek niet irrelevant voor volwassenen. Het laat zien dat de wetenschap blijft zoeken naar manieren om beter te begrijpen waarom sommige mensen met autisme vastlopen. Niet alleen psychologisch of sociaal, maar ook biologisch.
Daarbij moeten we wel oppassen voor een te medische blik. Autisme is niet alleen iets “in het brein” dat bijgesteld moet worden. De omgeving speelt minstens zo’n grote rol. Een vol kantoor, onduidelijke communicatie, sociale druk, felle verlichting en verplichte gezelligheid kunnen iemand meer beperken dan het brein zelf.
Een medicijn dat iemand iets meer ruimte geeft, kan waardevol zijn. Maar het mag nooit een excuus worden om de omgeving niet aan te passen. Anders wordt de boodschap: neem maar een siroop, dan kun je beter tegen onze herrie. Dat is geen inclusie, dat is akoestische luiheid.
Toekomstig onderzoek
De volgende stap is duidelijk: grotere studies, met een sterke controlegroep, liefst uitgevoerd door onafhankelijke onderzoeksteams. Ook moeten onderzoekers breder kijken dan jonge kinderen.
Voor Autsider zou vooral onderzoek waardevol zijn naar volwassenen met autisme. Niet alleen naar “kernsymptomen”, maar naar kwaliteit van leven. Denk aan energie, overprikkeling, werk, slaap, herstel na sociale belasting en zelfregie.
Ook moet de neurodivergente gemeenschap zelf meepraten over de vraag wat een wenselijke uitkomst is. Minder zichtbaar autisme is niet automatisch winst. Minder lijden, minder uitputting en meer vrijheid om jezelf te zijn: dát zijn betere doelen.
Daarmee wordt medicatieonderzoek niet minder wetenschappelijk. Juist sterker. Want een behandeling heeft pas betekenis als zij aansluit bij het leven van de mensen om wie het gaat.
Kim, J. I., Kim, H.-W., Kim, J.-H., Lee, M., Hwang, S.-K., & Joung, Y.-S. (2026). Safety and efficacy of AST-001 in children with autism spectrum disorder: A 52-week multicenter long-term follow-up study. Frontiers in Psychiatry, 17, 1783915. https://doi.org/10.3389/fpsyt.2026.1783915
