Wat gebeurt er als je kinderen met autisme niet alleen intensieve begeleiding geeft, maar ook een infuus met hun eigen beenmergcellen in hun ruggenmerg toedient? Die opvallende vraag stond centraal in een Vietnamese klinische studie, waarbij 54 kinderen met autisme tussen de 3 en 7 jaar oud werden gevolgd. Het was een zogeheten gerandomiseerde fase II-studie: de helft van de kinderen kreeg ‘alleen’ educatieve begeleiding, de andere helft kreeg dat óók, maar in combinatie met twee intrathecale infusies van stamcelrijke beenmergcellen (zogenaamde BMMNC’s).
De studie vond plaats in Hanoi en duurde een jaar. Het doel? Kijken of de stamcelbehandeling effect had op autistische symptomen, sociaal gedrag en praktische vaardigheden. De onderzoekers wilden weten: werkt het beter dan begeleiding alleen? En is het veilig?
De uitkomsten zijn verrassend positief. Maar voordat we de vlag uithangen, is het goed om te begrijpen wat deze behandeling inhoudt, hoe het onderzoek is opgezet – en waar we ons in Nederland en België zorgen over zouden moeten maken.
Wat zijn BMMNC’s eigenlijk?
BMMNC staat voor bone marrow mononuclear cells – beenmerg-mononucleaire cellen. Het is een verzamelnaam voor allerlei celtypes die uit je eigen beenmerg gehaald kunnen worden. Denk aan stamcellen die het immuunsysteem kunnen beïnvloeden, maar ook voorlopercellen van bloedvaten of zenuwen.
Het idee achter het gebruik van deze cellen bij autisme is als volgt: sommige kinderen met autisme hebben tekenen van hersenontsteking, slechtere doorbloeding in bepaalde hersengebieden, of subtiele afwijkingen in de ontwikkeling van zenuwbanen. De hoop is dat de toediening van BMMNC’s deze processen kan beïnvloeden door ontstekingen te dempen, bloedvaten te stimuleren of nieuwe verbindingen te ondersteunen.
Dat klinkt veelbelovend, en in dierstudies zagen onderzoekers al dat muizen met autistisch gedrag inderdaad minder repetitief werden en socialer gingen doen na zo’n behandeling. Maar mensen zijn geen muizen, en daarom zijn klinische studies zoals deze van groot belang om te kijken of het ook écht werkt – en niet alleen in theorie.
Wat gebeurde er in de praktijk?
De kinderen in de behandelgroep kregen tweemaal een infusie van hun eigen BMMNC’s via een ruggenprik (tussen de vierde en vijfde lendenwervel). De cellen werden gewonnen uit het bekkenbot onder narcose en in een speciaal lab zorgvuldig gezuiverd en gecontroleerd. Dit proces is niet zonder risico, maar werd uitgevoerd in een goed uitgeruste kliniek met ervaring.
Naast de stamcelbehandeling kregen álle kinderen – dus ook in de controlegroep – een intensief educatief programma van 160 uur, bestaande uit gedragstherapie, logopedie en ergotherapie. Ouders werden ook actief betrokken, zodat de aanpak thuis kon worden voortgezet.
De controlegroep kreeg dus alleen de educatieve begeleiding, zonder de cellulaire behandeling. Zo konden de onderzoekers het verschil in effect goed meten.
Wat waren de resultaten?
Na twaalf maanden waren de verschillen tussen beide groepen aanzienlijk. In de behandelgroep halveerde het aantal kinderen dat volgens de DSM-5 in de ernstigste categorie viel. In de controlegroep bleef dit vrijwel gelijk. Op de CARS-score, een schaal die autistische symptomen meet, ging de behandelde groep gemiddeld bijna 6 punten vooruit; de controlegroep maar 1,5 punt.
Ook op andere gebieden deden de kinderen met stamcelbehandeling het beter. Hun dagelijkse vaardigheden (zoals zelf eten, aankleden of naar het toilet gaan) verbeterden sterker, net als hun sociale vaardigheden en motoriek. Op de Vineland-schaal, die adaptief gedrag meet, zagen onderzoekers een gemiddelde stijging van 8,5 punten – tegenover 1,4 punt in de controlegroep.
Nog concreter: voor de ouders was het verschil duidelijk zichtbaar. Meer kinderen uit de behandelde groep konden na afloop oogcontact maken, speelden met leeftijdsgenoten, begrepen gesproken taal, en reageerden als ze werden geroepen. Ook waren er minder slaapproblemen en minder hyperactief gedrag.
Hoe veilig is deze behandeling?
Een ingreep waarbij cellen via een ruggenprik in het zenuwstelsel worden gespoten klinkt riskant – en dat kán het ook zijn. Toch bleek uit dit onderzoek dat de behandeling goed verdraagbaar was. Er waren geen ernstige bijwerkingen. Bijwerkingen die wél optraden waren mild tot matig: wat rugpijn, hoofdpijn of tijdelijke vermoeidheid. Ze verdwenen vanzelf of met simpele pijnstilling.
Daarmee sluit deze studie aan bij eerdere onderzoeken waarin ook geen grote risico’s werden gezien. Toch is voorzichtigheid geboden: het gaat om een kleine groep jonge kinderen in een goed gecontroleerde setting. We weten nog weinig over de langetermijneffecten.
Kritische kanttekeningen bij het onderzoek
De resultaten klinken indrukwekkend, maar er zijn belangrijke mitsen en maren. Zo was het onderzoek niet geblindeerd: ouders en therapeuten wisten welke kinderen de stamcelbehandeling kregen. Daardoor is het mogelijk dat verwachtingen (of hoop) het oordeel onbedoeld beïnvloedden.
Ook is het maar de vraag of dit effect zich op lange termijn voortzet – en of de behandeling werkt bij oudere kinderen, of bij kinderen met bijkomende diagnoses zoals een verstandelijke beperking. Kinderen met ernstige comorbiditeit, epilepsie of Fragiele-X-syndroom werden in dit onderzoek uitgesloten.
Tot slot: deze studie vond plaats in een goed geoutilleerd ziekenhuis in Vietnam. Het is onduidelijk of dezelfde behandeling in andere landen even zorgvuldig én betaalbaar kan worden uitgevoerd.
Stichting Autsider erkent dat elk brein anders is – en dat neurodiversiteit een waardevolle vorm van menselijke variatie is, geen defect dat “gerepareerd” moet worden. We delen dit artikel dan ook niet uit overtuiging dat autisme genezen moet of kan worden, maar om lezers zo objectief mogelijk te informeren over actuele ontwikkelingen in wetenschappelijk onderzoek.
Medische ingrepen zoals stamceltherapie roepen belangrijke ethische vragen op, zeker wanneer ze gericht zijn op het “verminderen van autistische symptomen”. Autisme is geen ziekte, maar een andere manier van waarnemen, denken en zijn. Elke behandeling moet daarom zorgvuldig worden beoordeeld op risico’s, doelstellingen en de stem van de persoon zélf.
Autsider pleit voor ondersteuning die vertrekt vanuit acceptatie, autonomie en kwaliteit van leven – niet vanuit normalisering.
Wat kunnen we hier in Nederland en België mee?
In Nederland en België wordt stamceltherapie bij autisme op dit moment niet toegepast. De belangrijkste redenen: het is experimenteel, duur, en ethisch omstreden. Alleen al het verzamelen, zuiveren en toedienen van BMMNC’s kost duizenden euro’s – exclusief opname, begeleiding en monitoring.
Bovendien is het toedienen van stamcellen in het centrale zenuwstelsel een medische handeling die alleen onder zeer strenge voorwaarden mag worden uitgevoerd. In ons zorgsysteem moet een behandeling aantoonbaar veilig én werkzaam zijn voordat vergoeding of toelating overwogen wordt. En hoewel deze studie hoopvolle resultaten laat zien, is er nog onvoldoende bewijs om te spreken van een doorbraak.
Toch roept dit onderzoek wél belangrijke vragen op. Want wat als deze behandeling écht werkt – voor sommige kinderen? Dan willen we die mogelijkheid niet bij voorbaat uitsluiten. Meer en grotere studies, liefst ook in Europa, zijn dan nodig om de potentiële waarde goed te kunnen inschatten.
Samengevat
- Dit is de eerste gerandomiseerde studie naar stamceltherapie bij autisme met positieve resultaten.
- Kinderen die stamcellen kregen, verbeterden duidelijk meer dan kinderen die alleen educatie kregen.
- De behandeling bleek veilig, maar is invasief en (nog) niet geschikt voor iedereen.
- Er zijn beperkingen: kleine groep, geen blindering, en beperkte toepasbaarheid buiten het onderzoek.
- In Nederland en België is deze behandeling voorlopig nog niet beschikbaar, maar dat kan veranderen als vervolgonderzoek de bevindingen bevestigt.
Nguyen LT, Nguyen PM, Nguyen HP, et al. Outcomes of autologous bone marrow mononuclear cell administration combined with educational intervention in the treatment of autism spectrum disorder: a randomized, open-label, controlled phase II clinical trial. Stem Cell Res Ther. 2025;16(1):268. Published 2025 May 30. doi:10.1186/s13287-025-04404-4
