Onderzoek: Bumetanide als behandeling bij autisme

Ouders van kinderen met autisme spelen een cruciale rol in het begrijpen van hoe behandelingen werken, omdat zij dagelijks direct ervaren welke obstakels en successen hun kinderen tegenkomen. Hun dagelijkse ervaringen met de uitdagingen van autisme en de effecten van therapie geven waardevolle inzichten die verder gaan dan wat standaard klinische metingen kunnen bieden. Een recent onderzoek heeft deze ervaringen verzameld via interviews met ouders van jonge kinderen met autisme. Wat kunnen we leren van hun verhalen?

Dit onderzoek richtte zich op de ervaringen van ouders wiens kinderen deelnamen aan klinische studies voor een nieuwe autismebehandeling, genaamd bumetanide. Het doel was om inzicht te krijgen in hoe ouders veranderingen bij hun kinderen waarnamen, en wat zij als ‘betekenisvol’ ervaarden. In totaal werden elf ouders uit verschillende landen geïnterviewd. Zij beschreven hoe hun kinderen—voor en tijdens de behandeling—omgingen met sociale interacties, communicatie en dagelijkse uitdagingen zoals agressie of structuurbehoefte.

Wat het onderzoek uniek maakt, is de focus op de verhalen van ouders zelf, die vaak inzichten bieden die met standaard meetmethoden niet worden vastgelegd, zoals kleine veranderingen in gedrag of stemming. Deze persoonlijke ervaringen helpen onderzoekers niet alleen om de effecten van behandelingen beter te begrijpen, maar ook om toekomstige therapieën af te stemmen op de behoeften van kinderen en hun gezinnen.

Hoe helpt het ouders om ervaringen te delen?

Kinderen met autisme kunnen vaak moeilijk uitdrukken wat ze voelen of nodig hebben. Daarom zijn de observaties van ouders essentieel. In dit onderzoek deelden ouders hun ervaringen via interviews, waarin ze spraken over de dagelijkse realiteit van het opvoeden van een kind met autisme.

De interviews waren semi-gestructureerd. Dit betekent dat ouders vrij konden vertellen, maar ook specifieke vragen kregen over de gedragingen van hun kinderen. Zo konden onderzoekers diepgaande inzichten verzamelen over bijvoorbeeld communicatieproblemen, moeilijkheden met sociale interactie en de impact van routines op het gezin.

Ouders gaven ook aan hoe belangrijk het was om zich gehoord te voelen. Een moeder vertelde bijvoorbeeld dat ze voor het eerst het gevoel had dat haar inspanningen en emoties serieus werden genomen. Voor velen was het delen van hun verhaal niet alleen waardevol voor het onderzoek, maar ook een vorm van erkenning van hun vaak zware taak als zorgverlener.

De uitdagingen voor kinderen met autisme

Uit de interviews kwamen veelvoorkomende symptomen van autisme naar voren, waarvan sommige specifiek gerelateerd waren aan de onderzochte groep jonge kinderen. Ouders beschreven hoe hun kinderen worstelden met:

• Communicatie: Sommige kinderen waren volledig non-verbaal, terwijl anderen beperkte woorden of echolalie gebruikten (het herhalen van wat ze horen). Dit maakte het moeilijk om hun behoeften duidelijk te maken.
• Sociale interactie: Veel kinderen toonden weinig interesse in anderen. Ze speelden liever alleen en vonden het moeilijk om vrienden te maken.
• Structuur en routines: Zeven van de elf ouders meldden dat hun kinderen slecht konden omgaan met veranderingen in routines. Onverwachte gebeurtenissen konden leiden tot woede of angstaanvallen.
• Agressie: Vijf ouders rapporteerden agressief gedrag, zoals slaan of zichzelf pijn doen, vaak uit frustratie of onvermogen om emoties te reguleren.

Wat verandert er tijdens een behandeling?

Ouders merkten tijdens de klinische studie verschillende veranderingen op bij hun kinderen. Deze verbeteringen verschilden van kind tot kind, maar enkele opvallende thema’s kwamen naar voren:

• Betere communicatie: Sommige ouders zagen dat hun kinderen meer woorden gebruikten of zelfs eenvoudige zinnen begonnen te maken. Een moeder vertelde dat haar zoon eindelijk begreep wat er van hem werd verwacht, zoals zijn zwemspullen pakken als iemand zei: “We gaan zwemmen.”
• Meer sociale betrokkenheid: Twee ouders gaven aan dat hun kinderen meer interesse toonden in anderen. Een kind begon zelfs videobellen met klasgenoten om huiswerk te bespreken, iets wat hij voorheen nooit zou hebben gedaan.
• Minder agressie: Vier van de vijf ouders die agressie als een probleem hadden genoemd, zagen hierin verbetering. Kinderen waren minder geneigd om zichzelf of anderen te slaan en ontwikkelden strategieën om hun frustratie te beheersen.
• Meer rust: Zes ouders beschreven hun kinderen als ‘kalmer’. Dit had niet alleen een positief effect op de kinderen zelf, maar ook op de ouders. Een vader merkte op dat hij eindelijk tijd had om dingen te doen die eerder onmogelijk waren vanwege de constante zorg.

Een opvallend resultaat uit het onderzoek was de invloed van hoop op hoe ouders de behandeling ervaarden. Veel ouders gingen de studie in met de verwachting dat hun kinderen grote vooruitgangen zouden boeken. Deze hoop gaf hen de energie om door te zetten, zelfs als de veranderingen klein waren.

Placebo-(by-proxy-)effect

Interessant genoeg rapporteerden ouders van kinderen in de controlegroep (die een placebo kregen) ook verbeteringen, mogelijk door de hoop en verwachtingen die gepaard gaan met deelname aan een klinische studie. Dit suggereert dat de ‘placebo-effecten’ in de context van autismebehandelingen sterk kunnen zijn, mede door de positieve houding en gedragsveranderingen van ouders zelf.

Het placebo-effect is een fascinerend fenomeen waarbij een persoon zich beter voelt of verbeteringen ervaart, zonder dat er een actief werkzame behandeling is toegediend. Dit effect treedt op wanneer iemand denkt dat hij of zij een effectieve behandeling krijgt, zoals een medicijn, terwijl dit in werkelijkheid een onschadelijke stof is, bijvoorbeeld een suikerpil.

Het placebo-effect heeft te maken met verwachtingen en overtuigingen. Wanneer iemand gelooft dat een behandeling effectief is, kan dit daadwerkelijk fysieke en mentale veranderingen teweegbrengen. Bijvoorbeeld, het geloof in een pijnstillend middel kan ervoor zorgen dat de hersenen natuurlijke pijnstillers, zoals endorfines, aanmaken. Dit betekent dat het placebo-effect niet “nep” of “louter verbeelding” is, maar een echt biologisch proces.

In onderzoeken naar medicijnen of therapieën wordt vaak een controlegroep gebruikt die een placebo krijgt. Dit helpt onderzoekers te begrijpen of de verbeteringen echt door het middel komen, of (geheel of gedeeltelijk) door het placebo-effect. Bij kinderen met autisme is dit effect bijzonder interessant. Omdat de verwachtingen van ouders vaak een rol spelen, kan er een zogenaamd “placebo-by-proxy”-effect ontstaan. Dit betekent dat de positieve verwachtingen van de ouders invloed hebben op hun gedrag, wat vervolgens een positief effect heeft op het kind.

Het concept van placebo-by-proxy kan ook optreden bij dieren, bijvoorbeeld bij behandelingen met homeopathie of andere methoden zonder aantoonbare werking. Bij dieren is het placebo-effect zelf niet mogelijk in de traditionele zin, omdat dieren geen bewuste verwachtingen hebben van een behandeling. Maar de overtuigingen en gedragingen van de eigenaar of verzorger kunnen indirect invloed uitoefenen op het gedrag en welzijn van het dier. Dit wordt vaak als placebo-by-proxy aangeduid.

Wanneer een eigenaar gelooft dat een homeopathisch middel helpt, verandert vaak de manier waarop hij of zij met het dier omgaat. Bijvoorbeeld, een eigenaar kan meer aandacht geven, geduldiger zijn of meer geruststellend gedrag vertonen tijdens de behandeling. Dieren zijn gevoelig voor de emoties en non-verbale signalen van hun eigenaren, waardoor ze mogelijk kalmer worden of ander gewenst gedrag vertonen. Dit kan de indruk wekken dat de behandeling werkt, terwijl de verbeteringen feitelijk voortkomen uit de veranderde dynamiek tussen eigenaar en dier.

Het placebo-effect benadrukt de kracht van de menselijke geest en laat zien hoe belangrijk hoop en geloof kunnen zijn in het ervaren van verbetering. Het is daarom een essentieel element in medisch en psychologisch onderzoek.

Wat betekent dit voor de toekomst?

De inzichten uit deze interviews benadrukken het belang van ouders in het evalueren van behandelingen voor autisme. Hun ervaringen bieden een unieke kijk op wat écht belangrijk is voor gezinnen: van praktische verbeteringen in communicatie tot een rustiger gezinsleven.

Daarnaast laat het onderzoek zien dat de standaard meetmethoden in klinische studies niet altijd recht doen aan de subtiele, maar betekenisvolle veranderingen die ouders waarnemen. Toekomstig onderzoek kan profiteren van het opnemen van kwalitatieve methoden zoals interviews om een completer beeld te krijgen.

Wat vind jij van deze aanpak? Deel je gedachten in de reacties hieronder of op ons forum!

Hawken N, Falissard B, Choquet C, Francois C, Tardu J, Schmid R. Exit interviews from two randomised placebo-controlled phase 3 studies with caregivers of young children with autism spectrum disorder. Front Child Adolesc Psychiatry. 2024;3:1236340. Published 2024 Jun 5. doi:10.3389/frcha.2024.1236340

BF ontving compensatie voor zijn kritische inbreng in het ontwerp van de studie en de interpretatie van de resultaten. NH, CF en JT zijn werknemers van Creativ-Ceutical (nu Putnam PHMR), dat financiering van Servier ontving om de studie uit te voeren. CC en RS zijn of waren werknemers van SERVIER ten tijde van de studie: https://www.frontiersin.org/journals/child-and-adolescent-psychiatry/articles/10.3389/frcha.2024.1236340/full